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Los niños con problemas de crecimiento por déficit grave de IGF-1 tendrán tratamiento en España a partir de abril

25-III-08. Los expertos consideran esta dolencia una enfermedad “rara” por el bajo número de pacientes afectados

Los niños con problemas de baja estatura debido a una deficiencia primaria grave del factor de crecimiento insulínico tipo 1 (deficiencia primaria grave de IGF-1) tendrán por primera vez tratamiento farmacológico en España a partir de abril, mes en el que está previsto el lanzamiento en nuestro país de Increlex (mecasermin). La llegada de este fármaco pone fin a casi tres décadas en las que no se habían desarrollado nuevos tratamientos para los problemas de crecimiento en niños, distintos a los que están basados en la hormona de crecimiento.

Increlex es una terapia de larga duración para los trastornos de crecimientos en niños y adolescentes con deficiencia primaria de IGF-1. La talla baja en niños se debe generalmente a un déficit en la secreción de hormona del crecimiento o a un déficit primario de IGF-1. Los niños con déficit de IGF-1 no responden al tratamiento habitual con hormona de crecimiento y no disponían hasta ahora de una terapia efectiva, situación que se corregirá de ahora con la llegada de Increlex a España.

Se define como deficiencia “primaria” de IGF-1 a aquella en la que el déficit de esta hormona no se debe a factores como la malnutrición, el hipotiroidismo o el tratamiento crónico de esteroides anti-inflamatorios. Como el número de pacientes afectados por este déficit primario es escaso, se considera una enfermedad “rara”. Las enfermedades “raras” son aquellas que pueden causar la muerte o la invalidez permanente y cuya prevalencia es baja, ya que no alcanza los 5 casos por cada 10.000 habitantes. Además, plantean dificultades de seguimiento e investigación debido a su baja incidencia y suelen carecer de tratamiento efectivo, una laguna que en el caso del déficit de IGF-1 llenará ahora la aprobación de Increlex en España.

Lo más destacado

Enfermedad rara. Se define como deficiencia “primaria” de IGF-1 a aquella en la que el déficit de esta hormona no se debe a factores como la malnutrición, el hipotiroidismo o el tratamiento crónico de esteroides anti-inflamatorios. Como el número de pacientes afectados por este déficit primario es escaso, se considera una enfermedad “rara”.